药物真实世界研究设计与方案框架指导原则征求意见

本报北京讯 近日，国家药监局药品审评中心就《药物真实世界研究设计与方案框架指导原则（征求意见稿）》（以下简称《征求意见稿》）公开征求意见。《征求意见稿》主要内容包括真实世界研究设计的主要类型、真实世界研究方案的主体框架、真实世界研究设计的其他考虑以及与监管机构的沟通等。

根据《征求意见稿》，真实世界研究设计包括观察性研究设计、实用临床试验设计和单臂研究设计3种类型。《征求意见稿》分别阐述了每种类型研究设计应重点考虑的因素。以因果推断为目的的观察性研究建议采用队列研究设计，主要考虑目标人群队列、因果推断分析和质量控制3个方面。实用临床试验设计应重点考虑收集到的数据是否适用于支持产生真实世界证据、是否具有足够的可以用于评价的病例数等因素。单臂研究设计应考虑前提条件是否充分，以及研究组设置、对照设置等内容。

《征求意见稿》提出，真实世界研究方案的主体框架包括方案摘要、研究目的、整体设计、研究人群、质量控制等18个方面。

此外，《征求意见稿》还对真实世界研究路径的可行性、目标人群的代表性等真实世界研究设计应考虑的其他问题进行了说明。（许明双）