近三年新药临床试验啥趋势？同质化现象、特殊人群药物需重视

中国经济网北京6月10日讯（记者 郭文培）在国家大力鼓励创新下，近年来，药企新药研发热情大涨，仅去年就有47款创新药通过审批。新药成功上市，离不开临床试验的支持。那么，近年来新药临床试验开展有何趋势？研发者热衷什么领域药物的开发？行业又有哪些空白亟待填补呢？日前，国家药监局药审中心就2021年我国新药注册临床试验进展发布报告，一起来看看吧！

新药临床试验数量增长显著，同质化仍较为明显

报告显示，2021年药物临床试验登记与信息公示平台年度登记总量首次突破3000项，为该平台上线以来年度登记总量最高，较2020年总体增长近30%，且新药临床试验占比在近三年亦呈现逐年增长趋势，2021年已超过60%。 然而，新药研发仍以早期临床试验为主，Ⅰ期临床试验占比最高，均超过40%。

2019~2021年，化学药和生物制品的临床试验均以抗肿瘤药物为主，历年占比均超过30%和40%。2021年化学药抗肿瘤药物试验数量为抗感染药物试验数量的5.3倍（422 vs.79）；生物制品抗肿瘤药物试验数量为预防性疫苗试验数量的3.1倍（406 vs. 131）。药物作用靶点亦相对集中，其中PD-1和PD-L1尤为突出，其Ⅲ期临床试验的比例高于其他靶点。

中药临床试验数量少,实施效率有待提高

2019~2021年，中药临床试验占比低，均不足总体的4%。中药品种的临床适应症亦相对集中，近三年数据显示均集中在呼吸、消化、心血管和精神神经4个适应症，总计均超过历年中药临床试验总体的60%。中药临床试验获批后实施效率仍有待提高，2021年登记数据显示，近九成临床试验启动受试者招募超过1年，临床试验启动耗时较长。

特殊人群药物临床试验需加以重视

报告显示，2021年仅在老年人群中开展的临床试验共3项，中药、化学药和生物制品各1项，仅占总体的0.1%；仅在儿童人群中开展的临床试验占总体的2.9%，且主要以生物制品的预防性疫苗为主，而其他适应症领域试验数量也仅为 1~5 项。对比分析近三年数据，2021年与2019和2020年整体趋势无明显变化。

根据《第一批罕见病目录》收载的121种疾病，从近三年临床试验数据分析，针对罕见病开展临床试验的数量和适应症领域呈现逐年增加趋势，但针对目录收载疾病的国内临床试验仍较少。目前的罕见病临床试验中神经系统疾病主要为多发性硬化和视神经脊髓炎谱系疾病，血液系统疾病主要为血友病，呼吸系统主要为特发性肺纤维化等。

临床试验地域分布不均衡现象较为突出

报告显示，2021年,北京市临床试验机构作为组长单位参加临床试验的次数约占总体的1/5，与2020年保持一致。综合分析2019~2021年数据显示，临床试验组长单位最多的前5个省市始终为北京市、上海市、广东省、江苏省和湖南省，总计均超过历年总体的一半以上。结合临床试验启动效率分析，临床试验组长单位较多的省、区、市，其临床试验的启动耗时较长，而个别作为组长单位较少的省份，其临床试验的启动效率则更高。